摘要
个性化治疗是医学等领域的核心目标，其关键在于评估异质处理效应（HTE）。然而，生存数据（如死亡时间）存在右删失问题，导致传统HTE估计方法存在偏差和低效。现有方法如Cui等（2023）提出的双重稳健估计器在重度删失（如罕见病研究）中表现不佳，且无法处理工具变量。本文提出MISTR（生存治疗响应的多重填补）方法，通过递归填补生存树直接处理删失数据，无需建模删失机制。实验表明，MISTR在无隐藏混杂设定下优于现有方法，并首次扩展至工具变量场景。
核心贡献
- 非参数方法：MISTR利用递归填补树技术，避免对删失机制或生存分布的参数化假设。
- 重度删失适应性：在模拟和真实数据集（如艾滋病临床试验ALS175和失业数据集）中验证了其在重度删失下的鲁棒性。
- 工具变量支持：首次实现基于工具变量的HTE估计，解决未观测混杂问题。
方法概述
MISTR通过以下步骤实现：
- 递归填补：构建生存树递归填补删失事件时间，保留数据分布特征。
- 因果效应估计：结合处理组与对照组差异，量化子群处理效应。
- 扩展工具变量：通过工具变量分离混杂效应，处理未观测变量偏差。
实验结果
- 模拟数据：在50%以上删失率时，MISTR的均方误差较基线方法降低30%。
- 真实数据：在ALS研究中识别出显著受益于特定治疗的亚组（p<0.01）。
局限与展望
当前方法计算复杂度较高，未来可优化分布式实现。此外，理论层面的删失机制敏感性需进一步研究。